Zasady, wedle których realizuje się badania kliniczne, są jasno i dokładnie określone. I nic w tym dziwnego, skoro dbałość o wiarygodność wniosków i wyników przekłada się bezpośrednio na korzyści społeczne płynące z wdrożenia nowego lekarstwa lub nowoczesnej terapii. Kodyfikacja norm i reguł dotyczy rozmaitych aspektów – od założeń przedwstępnych, metodologicznych, przez etyczną troskę o dobro i zdrowie uczestników, po prawidłowość, z jaką zrealizowane być powinny kolejne etapy badań klinicznych.
Kilka słów o zasadach obowiązujących naukowców prowadzących badania kliniczne
Przede wszystkim Dobra Praktyka Kliniczna (Good Clinical Practice). To dzięki jej wytycznym badania kliniczne są prowadzone zgodnie ze skodyfikowanymi zasadami bezpieczeństwa, a badacze dbają o prawa, komfort i zdrowie uczestników. To ona również pomaga uzyskać wysoki poziom dokładności i wiarygodności testów (jak przyjęto w standardach ICH, czyli Międzynarodowej Konferencji ds. Harmonizacji). Kwestie etyczne normalizuje Deklaracja Helsińska. Komisja Bioetyczna jest natomiast niezależnym zewnętrznym organem nadzorującym badania kliniczne.
Etapy badań klinicznych
Zanim rozpoczną się właściwe eksperymenty, środki farmakologiczne lub nowe kuracje testuje się długo i skrupulatnie w laboratoriach, podczas badań przedklinicznych prowadzonych na zwierzętach bądź grupach komórek. Zazwyczaj już na tym etapie wstępna weryfikacja sprawia, że lek czy terapia dostają opinię pozytywną albo zostają odrzucone. Główne cztery stadia badań klinicznych realizowane są niezwykle rzadko. Ich cele oraz sposób, w jaki są przeprowadzane, omówimy pokrótce poniżej.
Faza I badań klinicznych służy wstępnej ocenie bezpieczeństwa. Przedmiotem badań są pierwsze reakcje organizmu ludzkiego na nowy farmaceutyk. Testy wykonuje się na stosunkowo małej grupie uczestników, liczącej od 10 do 100 osób – ochotników zdrowych. Analizuje się wchłanialność medykamentu oraz jego reakcję z pożywieniem czy środkami farmakologicznymi powszechnie dostępnymi, jak również potencjalną szkodliwość. Sprawdza się wielkość dawki, jaką można pacjentowi zaaplikować nim się pojawią skutki niepożądane. Jest to etap najbardziej ryzykowny i trwa najkrócej.
W fazie II, trwającej zazwyczaj pół roku, wdraża się już testy porównawcze. Badaczy interesuje teraz przede wszystkim oddziaływanie medykamentu – czy to w odniesieniu do lekarstwa dostępnego na rynku, czy też względem placebo. Badania kliniczne na tym etapie prowadzi się zwykle w sposób randomizowany, maskowany podwójnie po to, by uczestnicy i naukowcy nie znali przydziału do poszczególnych grup badawczych. Świadomość ta mogłaby bowiem w sposób oczywisty zaburzyć wyniki eksperymentów i negatywnie wpłynąć na wiarygodność wyników. Liczba pacjentów wzrasta i wynosi od 50 do 500 osób.
Roczną lub kilkuletnią fazę III klinicznych badań cechuje największa liczba podzielonych na grupy uczestników (od 1000 do kilku tysięcy). Skala i rozmach przedsięwzięcia sprawiają, że współpracę zaczyna ze sobą podejmować wiele ośrodków naukowych. Celem III fazy jest ostateczne potwierdzenie skuteczności leku oraz doprecyzowanie ewentualnych efektów ubocznych wynikających z jego stosowania – w zależności od tego, czy jest aplikowany wielokrotnie i używany długoterminowo, czy też korzysta się z niego tylko doraźnie. Jeśli ten etap badań klinicznych zakończy się pomyślnie, producent medykamentu może się ubiegać o jego wprowadzenie na rynek.
Nie sposób określić wszystkich negatywnych skutków przyjmowania leku nawet, jeśli przez kilka lat testuje się tysiące osób, które go przyjmują. Faza IV odbywa się już po zarejestrowaniu leku, kiedy jest on w sprzedaży. Dane gromadzi się często przy zastosowaniu tak zwanych in-life testing, czyli serii niewielkich, dokładnie ukierunkowanych badań klinicznych, które zleca producent farmaceutyku.
proces badawczy 