Tag: badania obserwacyjne

Medycyna i matematyka

Współczesna medycyna i farmakologia wspomagane są nieustannie przez prowadzone z użyciem najnowszych technologii badania statystyczne. Dzięki temu są w stanie przetwarzać i analizować ogromne ilości danych, obserwując występujące pomiędzy nimi relacje, klasyfikując je i interpretując zgodnie z matematycznymi prawidłami opisu populacji. Poprzez dziedziny takie jak biostatystyka czy bioinformatyka, mamy możliwość wykonywania różnorodnych badań. Jednymi z nich są badania obserwacyjne, które wykonuje się wtedy, gdy uwarunkowania nie pozwalają nam na przeprowadzenie badań klinicznych.

Nieinterwencyjne badania obserwacyjne

W projektach firmy zwykle wykorzystują przede wszystkim trzy typów badań obserwacyjnych, dobierane w zależności od potrzeb i wymagań klientów oraz typu odpowiedzi, które chcą oni uzyskać.

Badania przekrojowe stanowią swoiste „zdjęcie” stanu zdrowia badanej populacji. Oznacza to, że dokonuje się analizy w określonym punkcie czasowym, co pozwala na przykład na wypracowanie oceny w zakresie zapotrzebowania na opiekę medyczną u członków wybranej populacji. Dzięki temu oceniamy stan zdrowia i ułatwiamy tym samym pomiar rozpowszechniania się zjawisk chorobowych. Ten typ badań może umożliwić podanie równoległego pomiaru kliku potencjalnych czynników przyczynowych oraz ocenić czynnik ryzyka i stanu chorobowego.

Badania kohortowe stosujemy wówczas, gdy chodzi o długotrwały pomiar wybranej populacji w celu weryfikacji określonych zjawisk medycznych. Jesteśmy dzięki temu w stanie otrzymać informacje na temat pożądanych i niepożądanych skutkach leków i stosowania terapii. Można w ten sposób również ustalić ryzyko w oparciu o szeroki zasób dodatkowych danych. Badania kohortowe pozwalają na bardziej rozbudowane wnioski oraz dostrzeżenie szerokiego działania różnorodnych czynników.

Badania kliniczno-kontrolne przeprowadzamy gdy interesuje nas związek między poszczególnym zdarzeniem medycznym, a określonym rodzajem ekspozycji. Wówczas grupa pacjentów, u których zaobserwowano zdarzenie porównywana jest z grupą kontrolną, gdzie zdarzenie nie miało miejsca. Dzięki temu jesteśmy w stanie szybko zweryfikować jakie są relacje wobec interesującego nas zdarzenia a różnymi, z góry założonymi jak warunki badania czynnikami.

Indywidualne podejście zespołu badawczego

Przy badaniach obserwacyjnych niezwykle istotna jest współpraca z klientem oraz dopasowanie się do jego potrzeb i wymagań. W zależności od konkretnego typu badania wymagane są różnego rodzaju konsultacje na poszczególnych etapach prowadzonych analiz. Dzięki najnowszym osiągnięciom metodologicznym i wykorzystaniu zdobyczy technologii, zespoły specjalistów są w stanie stworzyć satysfakcjonujące raporty, których niemałą zaletą są obowiązujące w najlepszych firmach badawczych standardy reprezentatywności oraz przejrzystość prezentacji danych. To istotne, aby przy wyborze wykonawcy badań kierować się zindywidualizowanym podejściem badaczy i sprawdzić, jak przebiega kontakt z firmą. Wysokie standardy lubią chodzić w parze z odpowiednim podejściem zespołu profesjonalistów, uwzględniających autorytet klienta w jego dziedzinie.

Zasady, wedle których realizuje się badania kliniczne, są jasno i dokładnie określone. I nic w tym dziwnego, skoro dbałość o wiarygodność wniosków i wyników przekłada się bezpośrednio na korzyści społeczne płynące z wdrożenia nowego lekarstwa lub nowoczesnej terapii. Kodyfikacja norm i reguł dotyczy rozmaitych aspektów – od założeń przedwstępnych, metodologicznych, przez etyczną troskę o dobro i zdrowie uczestników, po prawidłowość, z jaką zrealizowane być powinny kolejne etapy badań klinicznych.

 

Kilka słów o zasadach obowiązujących naukowców prowadzących badania kliniczne

 

Przede wszystkim Dobra Praktyka Kliniczna (Good Clinical Practice). To dzięki jej wytycznym badania kliniczne są prowadzone zgodnie ze skodyfikowanymi zasadami bezpieczeństwa, a badacze dbają o prawa, komfort i zdrowie uczestników. To ona również pomaga uzyskać wysoki poziom dokładności i wiarygodności testów (jak przyjęto w standardach ICH, czyli Międzynarodowej Konferencji ds. Harmonizacji). Kwestie etyczne normalizuje Deklaracja Helsińska. Komisja Bioetyczna jest natomiast niezależnym  zewnętrznym organem nadzorującym badania kliniczne.

 

Etapy badań klinicznych

 

Zanim rozpoczną się właściwe eksperymenty, środki farmakologiczne lub nowe kuracje testuje się długo i skrupulatnie w laboratoriach, podczas badań przedklinicznych prowadzonych na zwierzętach bądź grupach komórek. Zazwyczaj już na tym etapie wstępna weryfikacja sprawia, że lek czy terapia dostają opinię pozytywną albo zostają odrzucone. Główne cztery stadia badań klinicznych realizowane są niezwykle rzadko. Ich cele oraz sposób, w jaki są przeprowadzane, omówimy pokrótce poniżej.

 

Faza I badań klinicznych służy wstępnej ocenie bezpieczeństwa. Przedmiotem badań są pierwsze reakcje organizmu ludzkiego na nowy farmaceutyk. Testy wykonuje się na stosunkowo małej grupie uczestników, liczącej od 10 do 100 osób – ochotników zdrowych. Analizuje się wchłanialność medykamentu oraz jego reakcję z pożywieniem czy środkami farmakologicznymi powszechnie dostępnymi, jak również potencjalną szkodliwość. Sprawdza się wielkość dawki, jaką można pacjentowi zaaplikować nim się pojawią skutki niepożądane. Jest to etap najbardziej ryzykowny i trwa najkrócej.

 

W fazie II, trwającej zazwyczaj pół roku, wdraża się już testy porównawcze. Badaczy interesuje teraz przede wszystkim oddziaływanie medykamentu – czy to w odniesieniu do lekarstwa dostępnego na rynku, czy też względem placebo. Badania kliniczne na tym etapie prowadzi się zwykle w sposób randomizowany, maskowany podwójnie po to, by uczestnicy i naukowcy nie znali przydziału do poszczególnych grup badawczych. Świadomość ta mogłaby bowiem w sposób oczywisty zaburzyć wyniki eksperymentów i negatywnie wpłynąć na wiarygodność wyników. Liczba pacjentów wzrasta i wynosi od 50 do 500 osób.

 

Roczną lub kilkuletnią fazę III klinicznych badań cechuje największa liczba podzielonych na grupy uczestników (od 1000 do kilku tysięcy). Skala i rozmach przedsięwzięcia sprawiają, że współpracę zaczyna ze sobą podejmować wiele ośrodków naukowych. Celem III fazy jest ostateczne potwierdzenie skuteczności leku oraz doprecyzowanie ewentualnych efektów ubocznych wynikających z jego stosowania – w zależności od tego, czy jest aplikowany wielokrotnie i używany długoterminowo, czy też korzysta się z niego tylko doraźnie. Jeśli ten etap badań klinicznych zakończy się pomyślnie, producent medykamentu może się ubiegać o jego wprowadzenie na rynek.

 

Nie sposób określić wszystkich negatywnych skutków przyjmowania leku nawet, jeśli przez kilka lat testuje się tysiące osób, które go przyjmują. Faza IV odbywa się już po zarejestrowaniu leku, kiedy jest on w sprzedaży. Dane gromadzi się często przy zastosowaniu tak zwanych in-life testing, czyli serii niewielkich, dokładnie ukierunkowanych badań klinicznych, które zleca producent farmaceutyku.